Membrii Comitetului Științific SMA, oficiali ai Ministerului și asociații SMA au participat la Atelierul privind tratamentele actuale în atrofia musculară spinală (SMA), organizat de Ministerul Sănătății prin metoda videoconferinței.
Membrii Comitetului Științific SMA au împărtășit date cu privire la medicamentele SMA utilizate la întâlnire. În plus, au făcut prezentări despre cele mai actualizate studii științifice privind terapia genetică posibilă, care a ieșit în evidență recent.
În prezentările făcute de comitetul științific; până de curând, fără niciun tratament al SMA pentru prima dată în 2016, la ieșirea unui medicament, Turcia a fost exprimată în același an că medicamentele din lume, ca una dintre primele țări, toți pacienții cu SMA de tip 1, au acces la oferta gratuită. S-a subliniat, de asemenea, că la scurt timp după aceea, pacienților noștri de tip 2 și tip 3, care sunt formele mai ușoare ale bolii, care nu sunt incluse în domeniul de rambursare al majorității statelor lumii, li se oferă, de asemenea, acces gratuit la medicament în țara noastră.
Arătând că afirmațiile că acești pacienți nu au tratament și că vor muri dacă nu primesc terapie genetică până la vârsta de 2 ani nu reflectă adevărul, Comitetul științific a împărtășit următoarele informații:
„Pacienții noștri SMA, a căror evaluare a fost finalizată, beneficiază în continuare de tratamentul despre care se știe că este eficacitate și efecte secundare și care este aplicat cu succes în țara noastră.
Recent dezvoltate și pe ordinea de zi, datele despre terapia genică au fost examinate imediat și meticulos de către comitetul nostru științific, ca în primul proces. În ultimele 2 luni, comitetul nostru științific s-a adunat de 5 ori și a examinat datele despre medicament.
Dovezile publicate în platformele științifice privind eficacitatea terapiei genice nu sunt încă suficiente și nu există dovezi ale superiorității acesteia față de terapia administrată în prezent. Unele studii au raportat reacții adverse grave, în special insuficiență hepatică și număr scăzut de trombocite (tendință de sângerare).
În plus, ca parte a procedurii de aplicare a terapiei genice, sistemul imunitar trebuie suprimat cel puțin o lună, în special la unii pacienți cu greutate mai mare, acest proces poate dura până la 1 an. La deja fragilii noștri pacienți SMA de tip 1, infecțiile și suprimarea sistemului imunitar prezintă un risc mai mare, iar evoluția oricărei boli poate fi fatală, indiferent de boală. "
Membrii consiliului științific, luând în considerare toate aceste date științifice; El a afirmat că aplicarea terapiei genetice nu este potrivită pentru moment și vor fi urmate evoluțiile, din cauza insuficienței datelor actuale privind raportul beneficiu-prejudiciu, faptul că deja se aplică un tratament cu eficacitate cunoscută și suprimarea imunității în timpul epidemiei Covid-19 poate crește riscul de deces.
Comitetul științific SMA se întrunește în fiecare lună pentru a urmări evoluțiile noilor alternative de tratament. ONG-urile și familiile sunt informate în mod regulat.
Fii primul care comenteaza