Consiliul de Știință al SMA, Ministrul Sănătății Dr. S-au întâlnit la Bilkent Campus sub președinția lui Fahrettin Koca. După întâlnire, ministrul Koca a făcut o declarație scrisă. Ministrul Koca, într-o declarație scrisă după ședința Comitetului Științific SMA, a declarat că în cadrul ședinței au fost discutate rezultatele scanărilor SMA, procesele de tratament ale pacienților al căror tratament este în desfășurare și cele mai recente evoluții în metodele de tratament.
Reamintind că SMA este o boală ereditară, progresivă, cronică, neurologică, Koca a spus: „Până în 2016, pierdeam aproape 1% dintre copiii cu forma de tip 90 a bolii din cauza acestei boli, care nu avea niciun tratament cunoscut în lume. , înainte de a împlini vârsta de 2 ani. După ce medicamentul cu ingredientul activ „nusinersen” a început să fie aplicat în întreaga lume în 2016, a apărut o oportunitate de a menține acești bebeluși în viață. Imediat după această dezvoltare, tratamentul cu nusinersen a început să fie oferit gratuit tuturor pacienților noștri din țara noastră, ceea ce poate fi un exemplu în multe țări din lume. În prezent, 1024 dintre pacienții noștri primesc acest tratament gratuit.
Subliniind că de-a lungul timpului, datele științifice arată necesitatea aplicării acestui tratament cât mai devreme posibil pentru ca acesta să fie mai eficient, Koca a subliniat că screening-urile nou-născuților SMA au fost începute în Turcia în mai 2022 în acest context.
Ministrul Koca a spus: „În acest context, 753 mii 350 de bebeluși au fost testați pentru SMA până acum. Le-am administrat tratamentul cât mai curând posibil celor care au fost determinati de către medicii lor că acești bebeluși au nevoie de medicamente. Rata noastră de supraviețuire în primele 6 luni a fost de 100% la bebelușii noștri care au fost diagnosticați în programul de screening pentru nou-născuți și a căror doză de încărcare de tratament cu nusinersen a fost finalizată.
„Țara noastră este una dintre puținele țări care pot face programul de screening premarital”
Declarând că și Comitetul științific SMA a urmărit cu minuțiozitate evoluțiile din ultimii 5 ani în ceea ce privește prevenirea bolii, iar în acest cadru a fost implementat programul de screening premarital, pe care foarte puține țări din lume îl pot face. include cuplurile. . Consilierea genetică și practica selectivă a sarcinii, care le va permite să aibă copii sănătoși, sunt oferite gratuit cuplurilor despre care se constată că sunt purtători de SMA în cadrul acestui screening. Țara noastră este una dintre puținele țări din lume care poate face acest lucru”, a spus el.
S-a ajuns la etapa finală pentru acordarea de licență a medicamentului SMA sub formă de soluție
Ministrul Koca a subliniat că, pe lângă furnizarea primului tratament medicamentos pacienților și urmărirea datelor acestora, evoluțiile științifice cu privire la alte medicamente dezvoltate pentru utilizare în SMA sunt, de asemenea, monitorizate îndeaproape de Comitetul Științific.
„În acest context, împreună cu nusinersen, sunt monitorizate și toate datele referitoare la medicamentul cu ingredientul activ „risdiplam” și medicamentele numite Zolgensma. Toate aceste trei terapii sunt terapii bazate pe gene. Nu a fost demonstrată superioritate pentru niciunul dintre cele trei tratamente.
Dintre acestea, procedurile legale necesare pentru ca medicamentul cu ingredient activ risdiplam să intre în țara noastră au fost finalizate de către compania relevantă și s-a făcut o cerere. Datele științifice referitoare la acest medicament, care vor permite și pacienților noștri să fie administrat oral sub formă de soluție, au fost evaluate și s-a ajuns la etapa finală pentru autorizarea medicamentului respectiv. În ședința de astăzi susținută de comitetul nostru științific, au fost evaluate cu meticulozitate toate detaliile sistemului nostru de sănătate, de la modul în care este preparat medicamentul și cum este livrat pacienților noștri. Vom fi finalizat procesul de licență pentru acest medicament în zilele următoare. S-a decis să se ofere acest medicament ca opțiune pentru pacienții a căror eficacitate este cunoscută, tratamentul nursinersen este greu de aplicat. Pe măsură ce datele de țară cresc, principiile de aplicare vor fi revizuite de Comitetul științific.”
Astfel, Koca a subliniat că două medicamente vor fi acum incluse în ghidul de tratament pentru pacienții cu SMA.
„Se știe că tratamentul cu Zolgensma nu aduce beneficii pacienților simptomatici”
Ministrul Sănătății Koca a subliniat că toate datele și evoluțiile științifice referitoare la evaluările făcute la Comitetul Științific SMA cu privire la tratamentul numit Zolgensma, cunoscut și sub denumirea de „terapie genetică”, sunt urmărite îndeaproape.
Subliniind că principalul lucru pentru minister este evaluarea comitetelor științifice și protecția pacienților de daunele actorilor globali, Koca a spus: „În acest sens, au existat rezerve serioase atât cu privire la datele științifice, cât și la aplicațiile privind pacientii. S-au observat inconsecvențe în rezultatele experimentului, care a stat la baza înregistrării medicamentului în Statele Unite, iar publicația științifică care conținea aceste date a trebuit să fie eliminată dintr-o jurnal științific foarte prestigios.
Afirmând că pacienții de tip 1 și unii pacienți de tip 2 care sunt dependenți de ventilator, ale căror simptome sunt clar cunoscute a fi ineficiente, și copii cu simptome avansate, unii medici din străinătate administrează medicamente în anumite țări în detrimentul viselor familiilor lor. , Koca a continuat:
„În acest moment, ne-am dori să se știe că fiecare bebeluș SMA născut în țara noastră primește un tratament a cărui eficacitate este cunoscută și că noi, ca Ministerul Sănătății, nu aprobăm niciuna dintre campaniile de ajutor SMA. Se știe că tratamentul cu Zolgensma nu aduce beneficii pacienților simptomatici. Există însă campanii chiar și pentru acești pacienți care prezintă simptome, sunt conectați la aparat și nu vor beneficia de tratament. Chiar și fără aprobarea noastră, avem un număr mare de bebeluși care au fost duși în străinătate cu astfel de campanii și au primit tratament Zolgensma și au aplicat la Ministerul nostru pentru a continua tratamentul cu nusinersen atunci când nu au găsit niciun beneficiu.
În ciuda tuturor acestei imagini, pentru a nu ignora posibilitatea ca acesta să poată oferi un beneficiu suplimentar pacienților noștri, deși aceștia nu au o cerere legală de intrare a medicamentului în țara noastră, au fost intervievați oficialii relevanți ai companiei și aceste date. au fost retransmise comitetului nostru științific prin furnizarea dovezilor științifice. În evaluarea făcută de Comitetul nostru științific, s-a constatat că încă nu există un studiu științific comparativ care să arate superioritatea tratamentului cu medicamentul Zolgensma față de alte tratamente.
„Comitetul nostru științific SMA va face evaluarea cât mai curând posibil”
Subliniind că Agenția Europeană a Medicamentului a restricționat recent copiii cu vârsta mai mare de 12 luni din cauza efectelor secundare ale tratamentului cu Zolgensma, Koca a făcut următoarele declarații:
„Această situație este urmărită îndeaproape de Comitetul nostru științific. Cu toate acestea, există studii publicate în ultimele 0 luni care arată că medicamentul Zolgensma are o eficacitate similară cu alte medicamente asupra bebelușilor cu SMA de tip 6 care nu prezintă simptome de la 1-5 săptămâni de screening pentru nou-născuți. S-a considerat că ar fi oportun să se facă o nouă evaluare prin solicitarea datelor din viața reală de la compania relevantă pentru o nouă examinare. Comitetul nostru științific SMA va face această evaluare cât mai curând posibil.”
Nursinersen, unul dintre cele trei medicamente folosite în lume în tratamentul SMA, a fost licențiat în țara noastră, a solicitat licența de risdiplam și a ajuns în stadiul final. Zolgensma, pe de altă parte, nu a luat nicio inițiativă pentru acordarea licenței. Licențiarea este extrem de importantă pentru aplicarea trasabilă și sigură a tratamentului.”
„Nu vom permite ca speranța familiilor noastre să fie folosită în scopuri comerciale”
Ministrul Koca a declarat că își propune să mențină serviciile și îngrijirea medicală bazate pe așteptări realiste pentru pacienții cu SMA și familiile acestora la cel mai înalt nivel, respectând regulile standard de îngrijire și a făcut următoarea evaluare:
„Am dori în special să subliniem că nu am permis până acum abuzul de speranță și nu îl vom permite în viitor. Nu vom permite ca speranța familiilor noastre să fie folosită abuziv în scopuri comerciale. Am declarat anterior că nu vom permite copiilor noștri să fie folosiți ca subiecți. Vrem să se știe că menținem această poziție. Cu toate acestea, suntem gata să oferim confortul necesar oricărui tratament a cărui eficacitate a fost dovedită cu dovezi științifice.”
Fii primul care comenteaza